Американские учёные намерены в 2017 году начать тестирование технологии генной модификации человека. Нас догоняет очередная волна прогресса, а мы ещё предыдущие не расхлебали… Что из генных технологий сейчас лучше всего развивается и продаётся? Какие из них обкатывают на украинских «подопытных кроликах»?
Модификация потомков
Столетняя Жанна Кальман на вопрос журналиста, встретятся ли они в следующем году, ответила: «Почему бы и нет, ведь вы выглядите вполне здоровым!». И дожила до 122… Этой оптимистки уже нет с нами, но изучение генов такого полноценного долголетия продолжается.
Геномная инженерия ищет ответы, которые помогут в разработке лекарств и медицинских методик, «редактировать» половые клетки и качество потомства. В лабораториях Гарварда уже работают над болезнью Хантингтона — наследственным нейродегенеративным заболеванием. Взяв стволовые клетки из яичников женщины с этой болезнью, можно вырастить из них яйцеклетки и переписать их геном! Стартапы Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics будут заниматься коррекцией ДНК человека, исправляя генетические нарушения. Технологии уже позволяют заменять фрагменты ДНК, удаляя вредоносные участки. А стартап Editas Medicine честно предупреждает о тестировании генной модификации человека, запланированном на следующий год.
Редактор слепоты
По словам исполнительного директора упомянутой Editas Medicine Кэтрин Босли, технология CRISPR поможет лечить редкое заболевание — врождённую слепоту Лебера. Теоретически исправить этот недостаток легко: врачам известен ген, который отвечает за это, а глазное яблоко доступно для операции. И вот в сетчатку вводят смесь модифицированных вирусов, которые запрограммированы на производство специального протеина: он вырезает повреждённый ген… На пальцах всё просто?
Читайте также: Что можно узнать о себе из ДНК-теста
Вообще-то техника редактирования генов с помощью CRISPR изобретена 3 года назад. Она оказалась столь недорогой, простой и при этом точной, что открыла перед стартапами генной инженерии море возможностей. Её уже проверили на обезьянах, а теперь ведут дискуссии о моральных и правовых нюансах экспериментов на людях. Но была бы технология — а страна для её освоения найдётся!
Перевоспитание вирусов
Исследователи из США и Великобритании взялись перевоспитывать вирус бешенства. В модифицированном виде он вполне пригоден для исследования мозга! Это стало очевидно ещё в 2007-м. Сотрудники университета Солка разработали метод наблюдения за его деятельностью. Штамм SAD-B19, проникая в нервную систему, влияет на отдельные соединения конкретных нейронов. Увы, применение вируса ограничено высокой нейротоксичностью: поражённые им клетки погибают за несколько дней… Но международный коллектив внёс изменения в геном вируса — и снизил его агрессивность! Страшнейшее неизлечимое заболевание может очень скоро отдать человечеству свою мощь — и новый вектор генной терапии.
Табачная онкотерапия
Химики из Стэнфорда при помощи генной инженерии превратили лабораторное растение в производителя противоракового препарата. Препарат этопозид известен с 1990-х; он убивает опухолевые клетки, подавляя работу одного из ферментов в их ядре. Это производное подофиллотоксина добывают из подофилла, семейство барбарисовых. Но в дикой природе его осталось очень мало, и теперь подофилл добывают из корней менее эффективного и долгорастущего щитовидного подофилла. Изучение молекулярных механизмов производства искомого токсина выявило те белки растения, которые запускают каскад химических реакций. Найденные гены встроили табаку Nicotiana benthamiana, который часто применяют в опытах по генной инженерии. В результате табак начал продуцировать нужное вещество! Растёт он быстро, фермента производит много. Теперь всеми ругаемые производители табака могут пополнить ряды борцов с раком.
Генетика против имуннодефицита
В Национальном институте аллергии США разработали метод, позволяющий обновлять иммунную систему детей с Х-сцепленной формой комбинированного иммунодефицита. Это наследственное заболевание поражает младенцев мужского пола. Как и все формы иммуннодефицита, эта приводит к развитию всевозможных инфекционных заболеваний. Сейчас болезнь корректируют оперативно: стволовые клетки братьев-сестёр переносят больному. Дети, не имеющие подходящего донора, могут сохранить лишь частичный иммунитет, а это вопрос жизни, которая может оказаться короткой.
Учёные попытались совместить химию и генную терапию. Тем, кому не помогла трансплантация, вживляли их собственный костный мозг, но уже генно-модифицированный. Треть пациентов умерли, но остальные демонстрируют улучшение иммунитета! Это даёт огромную надежду и врачам, и сотням людей с разным происхождением иммунодефицита.
Много будешь знать…
Ещё один генный стартап основал украинец в США — и привёл на родину. Большинство подобных инноваций идут обратным путём! Titanovo inc., которую создали Александр Савсуненко и Кори Маккарен, тестирует длину теломер — концевых участков хромосом ДНК, отвечающих за защиту всей цепочки (как кончики шнурков для обуви). Представительство компании в Украине предлагает «удалённую» проверку на долгожительство: получаете по почте пакет с пробирками для слюны и прочего, заполняете и отправляете обратно! Тест выявляет риск заболеваний Альцгеймера, сердечно-сосудистой системы. Можно будет получать информацию о том, что есть и как жить, чтобы продлить это удовольствие.
Но тесты — это как услуга Прометеева огня в кухонной плите. Другое дело ГМО… Пока официальное мнение снисходительно только к идее лечения таким путём врождённых заболеваний. Общество же, как всегда, разделилось. Но не приходится сомневаться, что если генетики справятся с одной болезнью — им доверят и всё остальное…
Zavarnik